อภ. จับมือพันธมิตร วิจัยทางคลินิก ยาขับเหล็ก Deferasirox เพื่อผู้ป่วยธาลัสซีเมีย ได้รับยาอย่างเหมาะสม

19 ม.ค. 2566 -ที่องค์การเภสัชกรรม(อภ.) นพ.วิฑูรย์ ด่านวิบูลย์ ผู้อำนวยการอภ. ลงนามบันทึกข้อตกลงความร่วมมือทางวิชาการ เรื่องการดำเนินงานโครงการวิจัยทางคลินิก เภสัชจลนศาสตร์ และเภสัชพันธุศาสตร์ของยา Deferasirox กับ มหาวิทยาลัยมหิดล โดย ศ.นพ.บรรจง มไหสวริยะ อธิการบดีมหาวิทยาลัยมหิดล ศ.ดร.บัณฑิต เอื้ออาภรณ์ อธิการบดีจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย และสถาบันวิจัยระบบสาธารณสุข โดย ผศ.ดร.จรวยพร ศรีศศลักษณ์ รองผู้อำนวยการสถาบันวิจัยระบบสาธารณสุข เพื่อศึกษาประสิทธิผล ความปลอดภัย และคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียที่มีภาวะเหล็กเกินที่ได้รับยา Deferasirox GPO ของอภ. และศึกษาปัจจัยทางพันธุกรรมและปัจจัยทางคลินิกที่มีความสัมพันธ์กับการตอบสนองต่อยา Deferasirox GPO และ/หรือระดับยาในพลาสมา รวมถึงศึกษาเภสัชจลนศาสตร์ของยา Deferasirox GPO และพัฒนาแบบจำลองทางเภสัชจลนศาสตร์เชิงสรีรวิทยา สำหรับ ทำนายระดับยาในเลือดของผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียชนิดพึ่งพาเลือดที่มีปัจจัยทางพันธุกรรมและปัจจัยทางคลินิกที่แตกต่างกัน

ผอ.อภ. กล่าวว่า โรคธาลัสซีเมียเป็นปัญหาสำคัญทางสาธารณสุขของประเทศไทย โดยคนไทยป่วยเป็นโรคนี้มากถึง 15% องค์การฯได้ตระหนักถึงความสำคัญในการส่งเสริมให้คนไทยสามารถเข้าถึงยารักษาโรคธาลัสซีเมียที่มีประสิทธิภาพ จึงได้มีการวิจัยและพัฒนายาขับเหล็ก Deferiprone หรือ GPO-L-ONE ขึ้น และได้รับการขึ้นทะเบียนมาตั้งแต่ปี 2551 อย่างไรก็ตามยาดังกล่าวมีข้อจำกัดในการรับประทาน โดยต้องรับประทานวันละ 3-4 ครั้ง ดังนั้นเพื่อเป็นการเพิ่มทางเลือกให้กับแพทย์และผู้ป่วยในการใช้ยามากขึ้นจึงได้วิจัยและพัฒนายาขับเหล็ก Deferasirox GPO ซึ่งสามารถรับประทานเพียงวันละครั้งเท่านั้น และล่าสุดองค์การฯได้วิจัยและพัฒนาจนสามารถสังเคราะห์วัตถุดิบทางยา Deferiprone และ Deferasirox ได้เอง ซึ่งเป็นไปตามนโยบายขับเคลื่อนการพัฒนาประเทศไทยด้วยโมเดลเศรษฐกิจ BCG นับเป็นการเพิ่มขีดความสามารถและความมั่นคงด้านยารักษาโรคธาลัสซีเมียของประเทศไทยอย่างยั่งยืน

“เมื่อผลการศึกษางานวิจัยทางคลินิก เภสัชจลนศาสตร์ และเภสัชพันธุศาสตร์ของยา Deferasirox สำเร็จแล้วจะเป็นประโยชน์อย่างยิ่งในการปรับขนาดยา การใช้ยาขับเหล็ก Deferasirox ให้เหมาะสมกับผู้ป่วยชาวไทย รวมทั้งยังมุ่งหวังให้เกิดการพัฒนาองค์ความรู้ใหม่ๆทางด้านเภสัชจลนศาสตร์ เภสัชพันธุศาสตร์ และผลทางคลินิกของยา Deferasirox ให้แก่วงการแพทย์ เพื่อเป็นประโยชน์ในการวางแผนการรักษา และติดตามผลการรักษาผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมีย เพื่อให้ผู้ป่วยมีคุณภาพชีวิตที่ดี” ผู้อำนวยการองค์การเภสัชกรรม กล่าว

ศ.นพ.บรรจง มไหสวริยะ อธิการบดีมหาวิทยาลัยมหิดล กล่าวว่า โรคโลหิตจางธาลัสซีเมียเป็นโรคโลหิตจางทางพันธุกรรมที่สำคัญที่สุดในภูมิภาคเอเชีย โดยเฉพาะอย่างยิ่งในประเทศไทย จากงานวิจัยของทีมวิจัยศูนย์ธาลัสซีเมีย คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล พบว่า ประชากรชาวไทยมากกว่าครึ่งมีพันธุกรรมแฝงของโรคดังกล่าว จึงประมาณการว่ามีคนไทยไม่น้อยกว่า 700,000 คนที่ป่วยด้วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียหนึ่งในปัญหาภาวะแทรกซ้อนสำคัญ ซึ่งเป็นสาเหตุการตายอันดับหนึ่งของผู้ป่วย โรคดังกล่าว คือ ภาวะธาตุเหล็กเกิน ธาตุเหล็กที่สะสมอยู่ในร่างกายผู้ป่วยจะเหนี่ยวนำให้เกิดความผิดปกติของอวัยวะ ภายในต่างๆตามมา เช่น ภาวะพร่องฮอร์โมน ภาวะเหล็กสะสมในตับและหัวใจ ส่งผลให้ เกิดภาวะตับแข็ง ตับวายและหัวใจล้มเหลวในที่สุด จึงเป็นเรื่องที่น่ายินดีที่องค์การฯ ประสบความสำเร็จในการพัฒนายาขับเหล็กชนิดใหม่ Deferasirox ซึ่งเป็นยาขับเหล็กที่ได้รับการศึกษาวิจัยอย่างกว้างขวางในต่างประเทศว่ามีประสิทธิภาพดีในการลดปริมาณธาตุเหล็กในร่างกายผู้ป่วย ที่มีภาวะเหล็กเกิน ทั้งจากโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียและโรคทางโลหิตวิทยาอื่นๆ

ความร่วมมือในครั้งนี้ มหาวิทยาลัยมหิดลโดยคณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล เป็นผู้ดำเนินการโครงการศึกษาวิจัยทางคลินิก เพื่อวิเคราะห์ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยาขับเหล็กดังกล่าว โดยได้รับความ ร่วมมือเป็นอย่างดีจากคณะผู้วิจัยร่วม คณะเภสัชศาสตร์จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย นอกจากนี้โครงการดังกล่าวยังจะได้มีการศึกษาวิจัยในเชิงลึกถึงข้อมูลจีโนมของ ผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมีย เพื่อนำข้อมูลดังกล่าวมาวิเคราะห์ถึงโอกาสในการตอบสนองต่อยาและโอกาสในการเกิดการแพ้ยา เพื่อประโยชน์ในการสร้างฐานข้อมูล เภสัชพันธุศาสตร์ของยาขับเหล็กเป็นครั้งแรกในประเทศไทย โครงการดังกล่าวจึงเป็นส่วนหนึ่งของโครงการจีโนมิกส์ไทยแลนด์ ที่ได้รับการสนับสนุนจากสถาบันวิจัยระบบสาธารณสุข องค์ความรู้ทางจีโนมิกส์ การแพทย์ที่ได้จากโครงการดังกล่าว เป็นประโยชน์ไม่เฉพาะแต่ผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียเท่านั้น แต่จะเกิดประโยชน์ให้กับประเทศไทยในฐานะของการสร้างฐานข้อมูลทางพันธุกรรมของโรคทางโลหิตวิทยาอีกด้วย

ด้าน ศ.ดร.บัณฑิต เอื้ออาภรณ์ อธิการบดีจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย กล่าวว่า ความร่วมมือในครั้งนี้ เป็นอีกครั้งหนึ่งที่แสดงให้เห็นถึงบทบาทของจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย โดยคณะเภสัชศาสตร์ที่มีองค์ความรู้ ความเชี่ยวชาญและมีความโดดเด่นทางด้านการวิจัยและพัฒนา ทางด้านเภสัชศาสตร์ โดยเฉพาะในด้านเภสัชพันธุศาสตร์และเภสัชจลนศาสตร์ ในการร่วมเป็นหนึ่งในคณะทำงานผู้เชี่ยวชาญการดำเนินโครงการวิจัยทางคลินิก เพื่อพัฒนาการวางแผนการรักษาด้วยยา Deferasirox ให้เหมาะสมกับผู้ป่วยแต่ละราย เพื่อช่วยเพิ่มประสิทธิภาพและช่วยผลักดันการใช้งบประมาณด้านสาธารณสุขอย่างคุ้มค่า ต่อไป นอกจากนี้ยังจะเป็นแรงบันดาลใจให้กับคณาจารย์ในจุฬาฯ ในการสร้างเครือข่ายความร่วมมือกับหน่วยงานต่าง ๆ ในการสร้างสรรค์ผลงานวิจัย และนวัตกรรมทางยาและให้ประสบผลสำเร็จยิ่งขึ้นต่อไป เพื่อร่วมสร้างเสริมชุมชน สังคม และประเทศชาติ ความร่วมมือต่างๆของทั้ง 4 หน่วยงาน จะช่วยให้ทุกหน่วยงานสามารถนำผลลัพธ์ที่ได้ไปใช้ให้เกิดประโยชน์ต่อการพัฒนาองค์กรและการพัฒนาประเทศ โดยเฉพาะในมิติทางด้านการพัฒนายาที่ได้คุณภาพ และมาตรฐาน เพื่อเป็นตัวอย่างของต้นแบบการพัฒนาอย่างยั่งยืนต่อไป

ผศ.ดร.จรวยพร ศรีศศลักษณ์ รองผู้อำนวยการสถาบันวิจัยระบบสาธารณสุข กล่าวว่า โครงการเภสัชพันธุศาสตร์สำหรับการทำนายระดับยาดีเฟอร์ราซิร็อกในพลาสมา และการตอบสนองทางคลินิกในผู้ป่วยโรคทางโลหิตวิทยาชาวไทยที่มีภาวะเหล็กเกิน เป็น 1 ในงานวิจัยมุ่งเป้ากลุ่มเภสัชพันธุศาสตร์ของแผนงานวิจัยจีโนมิกส์ประเทศไทย ที่ สวรส. สนับสนุนทุนวิจัย ซึ่งจะทำให้เกิดข้อมูลสำคัญที่เป็นประโยชน์ในการช่วยให้แพทย์ตัดสินใจเลือกใช้ยาให้เหมาะสมกับผู้ป่วยแต่ละราย ทำให้ผู้ป่วยได้รับการรักษาที่รวดเร็วตรงจุด ช่วยลดความเสี่ยง ของการเกิดผลแทรกซ้อนจากภาวะเหล็กเกิน นำไปสู่การขับเคลื่อนนโยบายการใช้ยาอย่าง สมเหตุสมผล ส่งผลให้มีการใช้งบประมาณของรัฐอย่างคุ้มค่า และอาจให้ผู้กำหนดนโยบายนำไปใช้ พิจารณากำหนดเป็นชุดสิทธิประโยชน์ในการตรวจยีนให้กับคนไทยในระบบหลักประกันสุขภาพแห่งชาติได้ต่อไป